随着人工智能（AI）技能的飞速发展，其在制药领域的运用正由蓝图变为实景。AI不仅在药物研发初期展露出巨大潜力，更在考试测验占领临床试验的繁芜难题。只管寻衅重重，但每一次的考试测验都为医疗领域的未来进步铺就了坚实的基石。
本文将基于药融咨询发布的《2023年中国AI制药企业白皮书》的精选内容，对AI制药行业确当前状态、所面临的寻衅、以及潜在的机遇与发展趋势进行深入阐发，并进一步磋商其对行业商业模式的潜在影响，以期为行业内的从业者、决策者、投资者等供应有代价的洞见和启迪。
一、AI制药行业现状剖析及展望1. AI药物研发：希望与寻衅并行AI新药研发技能迎来成果校阅阅兵，多款药物进入临床，但尚无药物成功上市。目前，环球已有多款AI研发药物进入临床，且最高进展已到临床三期，与此同时，有很多利用AI技能研发的药物进入临床后失落败，目前尚无AI研发的药物成功上市。
如：2023年7月31日，日本住友制药和大冢制药宣告，其互助在研的ulotaront药物的两项III期研究精神分裂症临床试验未能达到紧张终点。药融云数据库显示，Ulotaront是一款利用人工智能技能创造，具有5-HT1A激动剂活性的TAAR1激动剂，目前正在研究用于治疗精神分裂症、广泛性焦虑症和重度烦闷症的赞助治疗，并正在考虑其他适应症。
由Exscientia和日本住友制药互助开拓DSP-1181的药物，是一种用于治疗强制症(OCD)的长效血清素5-HT1A受体激动剂，这是环球首个由AI设计的分子，但因临床I期研究未达标而停滞研发。
英国头部AI药企BenevolentAI公布其治疗特应性皮炎的局部泛Trk抑制剂BEN-2293的Ⅱa期临床没有达到次要疗效重点，RelayTherapeutics在AACR2023会议上表露了选择性PI3Kα抑制剂RLY-2608的临床数据有效性不佳。
Recursion（Nasdaq：RXRX）开拓的REC-3599用于治疗一种罕见病—GM2神经节苷脂沉积症临床一期结束后下阶段的临床试验迟到2年也已停滞研发。
海内借助AI进入临床阶段药物及进展
2. 数据困境：质量与隐私的双刃剑
AI制药存在“数据困境”，但并非无法破局。数据是AI的三大核心要素之一，一方面，AI能够从海量的生物医药数据中挖掘出代价点；另一方面，AI药物研发又普遍受到数据之苦。AI/ML模型实质上是数据驱动的，对用于演习、测试和验证的数据的属性或特色特殊敏感，然而数据须要考虑偏见、完全性、隐私和安全、出处、干系性等各种问题。鉴于AI/ML模型实质上是数据驱动的，基于获取的各种来源的演习数据不断升级，这使得模型很随意马虎纳入人为偏见，以是，在开拓各种AI/ML模型时，应尽统统努力获取平衡、客不雅观和高质量的演习数据集。
现阶段，大多数公开数据库来源于文献和实验室数据以及通用数据库。但目前存在诸多问题，如：由于天生数据的实验条件和记录数据的格式或注释每每不相同，存在数值不一致、数据缺失落、偏差等问题，难以被打算机统一识别。且医药领域普遍存在“数据孤岛”，大多数高质量和核心数据节制在少数企业中，保密性极强，公开可能性较小，制约了行业的整体向前发展。大型通用数据库能够对初始天生模型进行预演习，用来评估其模型能力。但公开数据集一样平常质量参差不齐，须要自主进行筛选过滤和标准化。针对不同的场景，基于不同的数据维度与颗粒度进行数据洗濯处理，还须要较大的投入。
与此同时，从偏差的数据中，亦可挖掘出有代价的信息。2023年8月31日，揭橥在NEJM综述表示：开拓医学人工智能工具的时候，“偏差的数据”，比如人群代表性差的数据、信息缺失落的数据等等，也具有其代价，不应该只大略丢弃或者技能上的“纠正” （特殊是有些“纠正”缺少依据，加剧偏差）。这些“偏差的数据”蕴含着丰富的信息，比如，它们就像“文物/遗迹”一样，可以反响当时或现在的社会、制度状态；将来结合创新的人工智能工具，就可以很好的总结这种“数据偏差模式”，帮助人们进一步剖析偏差成因，并促进更公正的医疗。
3. 临床试验的AI新视角AI赋能药物开拓多集中在药物创造阶段，临床试验阶段运用或为AI带来新方向。环球范围内，AI制药均紧张集中在药物创造环节。可能缘故原由在于，该环节以化学过程为主，研究职员对候选化合物数据的完全性及可重复性、化学稳定性、理论认知度等都有较好的把握，有利于AI建模。
但临床试验阶段有较大不同，因此生物学过程为主，其繁芜性在数据和AI建模两方面带来巨大寻衅。在数据方面，须要将临床数据加以构造化处理，而诸如病历、随访记录目前还很难标准化、数字化；此外，由于涉及患者隐私，目前尚无能充分保障数据安全的有效方法，这也限定了临床数据的灵巧利用。在AI建模方面，化合物与人体靶点的反应过程非常繁芜，但目前理论认知还不敷，受环境影响成分很大，数据稳定性和可重复性差，以是不利于AI建模，对疗效和安全性的影响也难以把控。
因此，对付真实可信、覆盖临床各环节的完全临床数据库，还有较大发展空间。
4. “黑盒”算法的安全与可阐明性“黑盒”算法带来安全风险，打破其不可阐明难题意义显著。AI算法“黑盒”问题是指由于广泛运用在AI产品上的深度学习等主流算法模型内部构造繁芜、运行过程自主性较强且人工无法干预等成分，在数据输入、模型演习、结果输出等方面涌现运行机制难以阐明的情形，人工智能的内部事情事理对终极用户来说是不可见的，导致运行结果无法完备掌控。
当人工智能模型是“黑盒”时，很难明得模型是如何得出预测以及建议的。人工智能的可阐明性供应了对人工智能模型内部事情的深入理解，例如有助于预测的潜在成分、特色或模式，并阐明了这些模型的决策过程和输出。目前深度学习作为AI技能的紧张算法之一，其特点是通过大量的演习数据对模型演习，终极确保在特定输入数据下通过“黑盒”运行，得到更加智能、精准的输出结果。
在生命科学行业，人工智能越来越多地被用于在可能危及生命的地方做出具有深远影响的关键决策和预测，如疾病诊断、治疗操持或药物开拓，可阐明性对付确保透明度、可信度和监管合规性至关主要。如：浙江大学指出，由于历史数据的偏差，曾发生过算法对肺炎患者诊断出错等问题。从家当实践上看，目前各家科技公司基本利用自身所搜集的有限数据进行测试，各公司流传宣传“安全”的AI产品每每具有很多较难创造的安全漏洞。因此，一旦未经充分安全测试的干系产品大范围运用于医疗/制药领域，将暗藏缺点推理、缺点决策等较大安全隐患。
对“黑盒”算法进行更多可阐明性的剖析研究，使人工智能模型的输出更具透明度，如：对付小分子，如果结合自由能的预测，或是基于靶点口袋的分子天生，或是对先导化合物进行优化改造，将微不雅观物理的信息融入到深度学习框架之中，这个模型就能够更好地学习到真实的因果关系或物理规律，模型的鲁棒性和可靠性也会得到大幅提升。或许会成为未来的紧张发展趋势之一。
5. “AI+市场营销”迎来新机遇集采、医疗反腐背景冲击下，AI+市场营销迎来新机遇。2023年7月21日，国家卫健委同教诲部、公安部、审计署等十部门联合召开视频会议，支配开展为期1年的全国医药领域腐败问题集中整治事情。随后多个省份已发文，跟进集中整治。这次反腐行动力度大，覆盖范围广，强调针对医药领域生产、供应、发卖、利用、报销等重点环节和“关键少数”，深入开展医药行业全领域、全链条、全覆盖的系统管理。
在此背景下，医药行业对付药品学术推广及市场营销等的合规性哀求愈加严格，而传统质检难以全面覆盖发卖推介和客户做事互换的内容，存在极大的合规风险。但智能质检可供应通话记录全量质检，不遗漏任何违规项，如过度承诺、讯问药量等，在医疗反腐大背景下可能迎来一定的市场机会。此外，在药物市场开拓中，AI技能赞助营销可以及时向年夜夫供应专业医学内容，帮助年夜夫提高专业知识储备、知足研究需求等。
二、AI制药上市企业商业化模式纵不雅观环球上市的AI制药公司，从古迹上讲，盈利能力较低，年度营收过亿的企业仅有2家。
鉴于目前尚未有真正意义上的AI药物上市，AI制药行业目前商业模式紧张分为：
（1）AIDD干系软件发卖/技能平台授权：该模式毛利率极高，但技能门槛高且集聚效应强，市场规模优先且少数头部企业险些实现垄断，通过该模式实现盈利企业数量较少，如Schrödinger；
（2）转移研发风险的CRO模式：帮助企业完成药物创造事情，收取授权费。相较于创新药物研发，变现难度相对低，回款周期较短，是多数企业的选择，如AbCelleraBiologics；
自行承担研发失落败的风险的互助/项目转让：常日采纳里程碑式付款，目前首付款比例有低落的趋势；
（3）“财务投资+项目管理”模式：低价买入药企闲置的临床管线，减少研发本钱，后续自行研发药物，如RoivantSciences、Erasca。
环球AI制药上市企业信息汇总
三、环球紧张AI制药上市企业
（1）AbCelleraBiologics
AbCelleraBiologics，主营抗体创造和开拓平台AbCelera，专门设计用于办理传统抗体创造的障碍，以更高的精度和速率找到最佳的临床候选药物，更快地到达诊所和患者。借助平台，公司搜索范围广泛的不同抗体，快速选择最有效和可开拓的先导物，并通过授权、交易先导化合物及建立互助伙伴，开拓优化的办理方案实现盈利。公司与40个互助伙伴签订超174个项目条约，个中149个项目包括里程碑和版税。
（2）Exscientia
Exscientia是环球具有代表性AI驱动的制药企业，采纳和外部企业互助形式，共同推进研发管线，利用广泛互助沉淀更多的数据支持其算法模型进行迭代和优化。Exscientia利用已开拓的人工智能平台进行自动化药物的研发辅导，利用大数据和机器学习方法，根据已有药物研发数据自动设计的小分子化合物，并根据药效、ADMET等条件对化合物进行评估和筛选，对筛选出来的化合物进行实验检测，并反馈到AI系统中进行筛选。Exscientia内部管线专注于肿瘤领域的药物开拓，而互助管线则侧重于其他治疗领域。
（3）Schrödinger
Schrödinger成立于1990年，是AI制药领域中的明星企业。Schrödinger的核心技能平台是物理打算平台，即基于物理学的预测方法和机器学习技能，为预测模型、数据剖析、互助等供应整合差异化办理方案，以加速药物创造。Schrödinger采纳“软件营收+新药研发”的布局，与预营收模式的药企比较，具备客户稳定且毛利率极高的分子仿照技能及干系软件发卖兜底（环球TOP20药企均为其客户，且利用韶光超10年），而与AI平台公司比较，其新药研发业务更具潜力。
（4）ValoHealth
ValoHealth成立于2019年。Valo的Opal平台能够通过剖析人类数据，创造专有的新分子、遗传标记和疾病之间的未知关联。Opal是一个完备集成的、组件化的、端到真个药物开拓平台，采取云打算和人类数据。这个打算平台由于减少了药物开拓过程的本钱、持续韶光和失落败次数而使其更加高效。
（5）C4XDiscovery
C4XDiscovery是一家药物创造公司，将AI技能与尖真个药物创造技能相结合，有效地创造天下领先的创新药物。公司致力于创造和开拓小分子药物，治疗免疫炎症性疾病，，以高效地创造天下领先药物。同时，C4XDiscovery与国内外制药公司互助（如阿斯利康、Horizon、成都先导等），致力于开拓出更好、更安全、更有效的药物。
（6）RecursionPharmaceuticals
RecursionPharmaceuticals，是一家利用打算机视觉技能处理细胞图像并剖析细胞特色以评估患病细胞的药物后反应结果的公司。利用成像技能和AI技能进行高通量的细胞模型实验。公司致力于在数百种疾病的细胞模型中测试数千种候选药物，终极找出不同疾病对应的新药。
（7）RelayTherapeutics
RelayTherapeutics是一家以分子动力学仿照见长的AI药物创造公司，旨在将蛋白质构造和运动的深刻理解运用于药物创造。该公司将基因组数据、打算科学以及实验科学深度领悟，致力于改变药物创造的过程。
（8）RoivantSciences
RoivantSciences成立于2014年，专注孵化创新药企。Roivant旗下现拥有12家子公司阅读AI制药、数据整合与剖析、免疫疗法等新兴技能。RoivantSciences成立AI+CRO子公司VantAI，紧张为大药企供应从头药物设计、靶点预测、蛋白降解剂的打算设计和优化等做事。收购蛋白降解公司OncopiaTherapeutics，形成子公司之间的协同布局。同时创办新公司PsivantTherapeutics搭建打算物理驱动的药物设计平台。
（9）Icosavax
Icosavax成立于2017年，紧张利用华盛顿大学蛋白质设计研究所授权的类病毒颗粒技能，搭建技能平台用于新型高效疫苗的创造。VLP平台技能旨在实现繁芜病毒抗原的多价、基于粒子的呈递，这将诱发对特定病毒的保护。Icosavax的产品线包括针对呼吸道合胞病毒（RSV）、人类偏肺病毒（hMPV）和严重急性呼吸道综合症冠状病毒2（SARS-CoV-2）的候选疫苗。
（10）Erasca
Erasca是一家开拓RAS/MAPK路子驱动的癌症疗法的生物技能公司，其目标是开拓新一代抗癌药物，彻底治愈癌症。Erasca采取了一种模式诊断方法，通过小分子治疗药物、大分子治疗药物和蛋白质降解剂，选择性地、有效地抑制或降解RAS/MAPK路子中的关键旗子暗记节点。OPRA（肿瘤模式识别算法）是Erasca专有的人工智能药物创造平台，它利用机器学习等前辈的打算工具，通过阐明新颖的肿瘤生物学和创新策略来加速药物创造。
（11）Evaxion
Evaxion成立于2008年，公司利用免疫学、生物信息学和机器学习方法，来创造和开拓针对传染和癌症的有效疫苗。Evaxion的两个平台PIONEER和EDEN可以预测、排列和优化表位和抗原。EDEN能快速准确地揭示新的抗原，而PIONEER则能识别引发自然保护性免疫反应的变异蛋白质表位。
环球AI制药企业临床管线汇总
环球AI制药企业大宗项目互助交易
结语：
AI制药正处于一个充满寻衅与机遇并存的时期，它不仅磨练着技能的极限，也对行业互助、数据共享、伦理规范提出了更高哀求。面对这一现状，科研与家当界需携手并进，不仅要追求算法的精密与预测的准确性，更要看重模型的可阐明性与透明度，确保每一个决策背后都有清晰的逻辑轨迹可循。只管目前面临诸多障碍，但每一次失落败都是通往成功的宝贵履历。随着技能的进步和行业生态的不断完善，AI制药终将翻开医疗创新的新篇章，为人类康健福祉贡献前所未有的力量。
<END>